Kusajili – Centralise les essais cliniques mondiaux

AZA Intensif : Essai de phase 1-2 évaluant l’efficacité et la tolérance d’un schéma intensifié d’azacitidine (vidaza), chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de risque intermédiaire II ou élevé. [essai suspendu] [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité et la tolérance d’un schéma intensifié d’azacitidine (vidaza), chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de risque intermédiaire II ou élevé. Les patients recevront un traitement initial comprenant une perfusion d’azacitidine pendant cinq jours consécutifs. Ce traitement sera répété toutes les deux semaines pendant quatre cures. A l’issue des quatre cures, les patients répondeurs au traitement recevront quatre cures supplémentaires du même traitement, mais administrées toutes les trois semaines, puis toutes les quatre semaines, en absence de rechute ou d’intolérance. Les patients non répondeurs recevront quatre cures supplémentaires du même traitement. S’ils deviennent répondeurs à l’issue de ces huit cures, ils recevront le même traitement que les patients répondeurs d’emblée.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Chimiothérapie,

Étude IDEAL : étude de phase 2 évaluant l’efficacité de l’enasidenib chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique avec une mutation du gène codant pour l’IDH2. Il s’agit d’une étude de phase 2, non randomisée et multicentrique. Les patients sont repartis en 3 cohortes en fonction de leur score IPSS (International Prognostic Scoring System). Cohorte A : les patients, appartenant à la catégorie de risque élevé (et intermédiaire 2) et ne répondant pas au traitement (d’au moins 6 cures) par azacitidine mais ne présentant pas de progression, reçoivent de l’énasidenib PO tous les jours d’une cure de 28 jours. Le traitement est répété pendant 6 cures en l’absence de progression de la maladie et de toxicités. Cohorte B : les patients, appartenant à la catégorie de risque élevé (et intermédiaire 2) et ne présentant pas de cytopénies, ni infection, avec des taux de PNN > 500 mm3 et des plaquettes > 30 000/mm3 ou /et sans syndrome hémorragique, reçoivent de l’énasidenib suivant le même schéma thérapeutique que la cohorte A. En l’absence de réponse IWG 2006, de l’azacitidine SC ou IV est ajouté à la 3ème cure de l’énasidenib, tous les jours pendant 7 jours. Si une réponse IWG 200 est observée de l’azacitidine n’est pas ajouté au traitement de l’étude. Cohorte C : les patients, appartenant à la catégorie risque faible et ayant une anémie résistante à l’EPO, reçoivent de l’énasidenib suivant le même schéma thérapeutique que la cohorte A. Les patients sont suivis pendant une durée maximale de 3 ans après l’inclusion.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD), Leucémies aiguës,
• Spécialités Thérapies Ciblées, Chimiothérapie,

Étude Eqol_MDS : étude de phase 2, randomisée, évaluant l’efficacité et la tolérance d’un traitement par eltrombopag, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique (SMD) avec une thrombopénie de risque faible ou intermédiaire-1. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la tolérance d’un traitement par eltrombopag, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique (SMD) avec une thrombopénie de risque faible ou intermédiaire-1. Les patients du premier groupe recevront des comprimés d’eltrombopag une fois par jour pendant six mois. Dans le cadre de cette étude, la dose d’eltrombopag débutera à 50 mg/jour et sera augmentée de 50 mg toutes les 2 semaines, en fonction de la tolérance et de la réponse, jusqu’à une dose maximum de 300 mg/jour. Les patients du deuxième groupe recevront un placebo administré selon les mêmes modalités que dans le premier groupe. Dans le cadre de cette étude, le patient ne connaitra pas le type de traitement attribué (placebo ou eltrombopag). Pendant le traitement, les patients bénéficieront d’un examen clinique et d’un examen biologique (prélèvement de sang), une fois par semaine pendant un mois, puis toutes les deux semaines jusqu’à la fin du traitement. Après la fin du traitement, les patients seront revus tous les trois mois pendant un an et demi, puis tous les six mois. Le bilan de suivi comprendra notamment un examen clinique, un examen biologique et un questionnaire de qualité de vie.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Thérapies Ciblées,

GFM-VOR-2007-01 : Essai de phase 1-2 évaluant l’efficacité et la tolérance d’un traitement associant le vorinostat et des doses faibles de cytarabine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de risque intermédiaire ou élevé. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est de déterminer la dose la plus adaptée de vorinostat à administrer en association avec de la cytarabine et d’évaluer l’efficacité de cette association, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de risque intermédiaire ou élevé. Les patients recevront une cure de traitement comprenant une injection de cytarabine tous les jours pendant deux semaines ainsi que des comprimés de vorinostat. Les patients seront répartis entre deux groupes pour les modalités d'administration du vorinostat : les patients du premier groupe recevront les comprimés à partir du quinzième jour de la cure, les patients du deuxième groupe dès le premier jour; la durée du traitement par vorinostat dépendra de la dose attribuée : soit 7, 10 ou 14 jours. Ces traitements seront répétés tous les 28 jours, jusqu’à 3 cures, en absence de rechute ou d’intolérance. Les patients répondant favorablement aux traitements après les trois premières cures, recevront trois cures supplémentaires. Les patients seront suivis tous les 2 mois, après la fin du traitement. Dans le cadre de cet essai, les patients pourront également participer à une étude biologique ancillaire.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Chimiothérapie,

GFM-Len-Epo-08 : Essai de phase 2, randomisé comparant l’efficacité et la tolérance d’un traitement par lénalidomide associé ou non à l’époétin beta, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de risque faible ou int-1, non 5q-. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’apport de l’époétin beta (Neorecormon®), à un traitement par du lénalidomide (Revlimid®), chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de risque faible ou intermédiaire-1et sans anomalie du chromosome 5. Les patients seront répartis de façon aléatoire en deux groupes de traitement. Les patients du premier groupe recevront des comprimés de lénalidomide (Revlimid®), tous les jours pendant trois semaines. Ce traitement sera répété toutes les quatre semaines, jusqu’à quatre cures. Les patients du deuxième groupe recevront en plus du même traitement que dans le premier groupe, une injection d’époétin beta (Neorecormon®), toutes les semaines, pendant la durée des quatre cures de lénalidomide. A l’issue des quatre cures de traitement, les patients répondeurs poursuivront le même traitement que précédemment pendant au maximum un an, en l’absence de rechute.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Thérapies Ciblées,

Étude GFM-LMMC-ELTROMBAG : étude de phase 1-2 évaluant l’efficacité et la tolérance d’un traitement par eltrombopag, chez des patients ayant une leucémie myélomonocytaire chronique et thrombopénique. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la tolérance d’un traitement par eltrombopag, chez des patients ayant une leucémie myélomonocytaire chronique et thrombopénique. Cette étude comprendra deux parties : Durant la première partie de l’étude, les patients recevront des comprimés d’eltrombopag tous les jours, pendant au moins douze semaines. Dans le cadre de cette première partie, différentes doses d’eltrombopag seront testées jusqu’à obtention de la dose la mieux adaptée. Durant la deuxième partie, les patients recevront un traitement par eltrombopag à la dose la mieux adaptée, déterminée dans la première partie, jusqu’à rechute ou intolérance ou pendant une durée maximale de deux ans. Par ailleurs, les patients bénéficieront d’un examen biologique comprenant un prélèvement sanguin et une aspiration médullaire réalisés à l’inclusion, puis à douze semaines de traitement, puis à la fin du traitement, et une biopsie médullaire réalisée à l’inclusion et à la fin du traitement.

• Pays France,
• Organes Leucémies chroniques,
• Spécialités Chimiothérapie,

GFM-Erlotinib-08 : Essai de phase 1-2 évaluant la tolérance puis l’efficacité de l’erlotinib, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de risque intermédiaire-2 ou élevé. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer la tolérance puis l’efficacité de l’erlotinib, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de risque intermédiaire 2 ou élevé. Les patients recevront des comprimés d’erlotinib (Tarceva®), tous les jours pendant au moins douze semaines. Ce traitement sera poursuivi après les douze semaines initiales, en absence de rechute ou d’intolérance. Au cours de cet essai, jusqu’à trois doses d’erlotinib seront testées

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Thérapies Ciblées,

GFM-Aza-Céplène : Essai de phase 1-2 randomisé, évaluant la faisabilité et l’efficacité de l’azacitidine, associée ou non avec Céplène®/IL-2, en traitement de maintenance, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique en réponse après 6 cures d’azacitidine seule. [essai suspendu] [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité et la tolérance de l’association de Céplène®/IL-2 avec l’azacitidine, en comparaison avec l’azacitidine seule, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique. Lors de la première partie, les patients seront répartis en deux cohortes pour évaluer deux doses différentes de Céplène®/IL-2 à administrer en association avec l’azacitidine. Les patients de la première cohorte recevront de l’azacitidine par voie sous-cutanée pendant une semaine puis deux injections quotidiennes de Céplène®/IL-2 les deux semaines suivantes. Les patients de la deuxième cohorte recevront les mêmes traitements que ceux de la première cohorte mais avec des doses de Céplène®/IL-2 deux fois supérieures. Les patients inclus dans la phase 1 pourront poursuivre le traitement. Lors de la seconde partie, les patients répondeurs au traitement par azacitidine après six cures, seront répartis de façon aléatoire en deux groupes. Les patients du premier groupe recevront de l’azacitidine par voie sous-cutanée pendant une semaine et deux injections quotidiennes de Céplène®/IL-2, pendant les deux semaines suivantes. Ces traitements seront répétés tous les mois en absence de rechute ou d’intolérance. Les patients du deuxième groupe recevront de l’azacitidine seule selon les mêmes modalités que dans le premier groupe.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Chimiothérapie,

GFM-Chimio-Rev-08 : Essai de phase 2 évaluant l’efficacité et la tolérance d’un traitement associant le lénalidomide à une chimiothérapie par daunorubicine et cytarabine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique, une leucémie myélo-monocytaire chronique ou une leucémie aiguë myéloïde présentant une délétion 5q. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d'évaluer la tolérance et l'efficacité d'un traitement associant une chimiothérapie par daunorubicine et cytarabine avec du lénalidomide, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique, une leucémie myélo-monocytaire chronique ou une leucémie aiguë myéloïde et présentant une délétion 5q. Les patients recevront tout d'abord un traitement d’induction comprenant des comprimés de lénalidomide tous les jours, pendant trois semaines, associé à une chimiothérapie avec une perfusion de daunorubicine les trois premiers jours et une perfusion continue de cytarabine pendant sept jours. Les patients répondant favorablement au traitement d’induction recevront ensuite un traitement de consolidation comprenant des comprimés de lénalidomide tous les jours pendant deux semaines, associé à une perfusion de daunorubicine le premier jour et à une injection de cytarabine deux fois par jour, pendant cinq jours. Ce traitement sera répété tous les mois, jusqu’à six cures. Enfin, les patients recevront un traitement d’entretien comprenant des comprimés de lénalidomide tous les jours, pendant deux semaines. Ce traitement sera répété tous les mois, sans limitation de durée, en absence de rechute. Au cours de cet essai, la dose la plus adaptée de la chimiothérapie par daunorubicine et cytarabine sera déterminée selon un schéma d'escalade de dose.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD), Leucémies chroniques, Leucémies aiguës,
• Spécialités Thérapies Ciblées, Chimiothérapie,

Étude Eqol_MDS : étude de phase 2, randomisée, évaluant l’efficacité et la tolérance d’un traitement par eltrombopag, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique (SMD) avec une thrombopénie de risque faible ou intermédiaire-1. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la tolérance d’un traitement par eltrombopag, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique (SMD) avec une thrombopénie de risque faible ou intermédiaire-1. Les patients du premier groupe recevront des comprimés d’eltrombopag une fois par jour pendant six mois. Dans le cadre de cette étude, la dose d’eltrombopag débutera à 50 mg/jour et sera augmentée de 50 mg toutes les 2 semaines, en fonction de la tolérance et de la réponse, jusqu’à une dose maximum de 300 mg/jour. Les patients du deuxième groupe recevront un placebo administré selon les mêmes modalités que dans le premier groupe. Dans le cadre de cette étude, le patient ne connaitra pas le type de traitement attribué (placebo ou eltrombopag). Pendant le traitement, les patients bénéficieront d’un examen clinique et d’un examen biologique (prélèvement de sang), une fois par semaine pendant un mois, puis toutes les deux semaines jusqu’à la fin du traitement. Après la fin du traitement, les patients seront revus tous les trois mois pendant un an et demi, puis tous les six mois. Le bilan de suivi comprendra notamment un examen clinique, un examen biologique et un questionnaire de qualité de vie.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Thérapies Ciblées,